作者丨赵宏
北京大学法学教授
近日，一则惊悚的消息曝出——2026年7月，《科学》（Science）杂志与“撤稿观察”网站联合刊发调查报道，披露了一起此前并未公开的基因编辑人体试验死亡事件。
2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院为一名6岁女孩实施了试验性脑部碱基编辑治疗。7天后，女孩因严重免疫反应死亡，医院伦理委员会随后认定，其死亡与治疗“肯定相关”。
值得注意的是，女孩作为试验的唯一受试者，其死亡的消息在此后一年时间内都未被公开；与此同时，主持试验的仇子龙团队却在《自然》（Nature）发表了相关临床研究成果。论文并未披露女孩的死亡，也未提及灵长类安全性试验中出现的肝肾损伤。
基因编辑治疗致死案始末
媒体调查披露出的此事全部过程是，涉事女孩在就读幼儿园期间被发现全面发育迟缓，还伴有自闭症先兆。之后女孩进行了基因测序，发现正是CHD3基因上的一个单碱基突变，导致其罹患一种全球极其罕见的遗传病。女孩的父亲担心女儿未来无法独立生活，遂在一个自闭症患儿家长微信群中联系了正在进行相关研究的科学家仇子龙。
后者作为国家杰出青年科学基金获得者，一直在推进自闭症的基因治疗。在看到女孩的基因检测报告后，仇子龙认为，女孩的症状部分是因为CHD3基因功能不完全导致，所以若能修复这一基因，女孩的病情可能就会好转甚至痊愈。
在正式对女孩进行基因编辑治疗之前，仇子龙的团队就此项技术分别在小鼠和猕猴身上进行了试验，但试验数据并不稳定，尤其是针对猕猴的试验甚至没有证明此项试验足够安全。在2025年2月17日才完成的猕猴毒理报告显示，接受治疗的4只猕猴全部出现中度至重度肝部损伤，其中一只高剂量组猕猴还出现了肾损伤。
吊诡的是，据院方通报，上海市杨浦区卫健委在看到这些毒理报告之前，就于2025年1月2日批准了该试验。3月24日，负责进行临床试验的医生余爱国，将装载碱基编辑系统的亿万个AAV注入女孩脑脊液。治疗第三天女孩开始持续发烧，血小板也降至危险水平。其间仇子龙前来探望，向女孩父母保证女孩很快就会好转，还宣布自己的相关研究论文已被《自然》接受。但在接受治疗7天后，女孩死亡。
医院的伦理委员会在之后认定女孩的死亡与治疗“肯定相关”，死因是血栓性微血管病，一种由高剂量病毒载体引发的严重免疫反应。但这起死亡事件并未对外公布，仇子龙的临床试验登记页面，在此后很长时间内也显示“正在招募”。此后，涉事研究团队照常推进科研，在顶刊发表论文。直至女孩父母找到《自然》杂志社要求撤稿。在杂志社发起调查后，这起基因治疗事故才最终浮出水面。
不仅是违背医学伦理和学术伦理，更应承担法律责任
此事一经曝出，公众和媒体即将矛头指向涉事的科研团队。梳理案件的全部过程，会发现由仇子龙领衔的这支科研团队在此次医疗事故中的严重问题。
首先，科研团队在已针对猕猴的试验中，发现所有接受试验的猕猴都出现了中重度的肝酶升高，高剂量组还伴随明确的肾脏损伤指标，但这些毒理测试的风险却被科研团队“选择性忽视”。
由此，在风险尚不可控的情况下，该团队就将此项基因编辑治疗技术匆匆适用于一个年仅六岁的女孩身上。这不能不说是一起极不负责的科学试验，其代价就是一个幼小生命的陨没。
其次，本次的基因编辑治疗，针对的是一种全球病例尚不足100例的超罕见遗传病。全球范围内并无任何针对此类病因的治疗手段，所有的干预也都只是康复训练，对症处理。故而，进行基因编辑治疗，就成为这些罹患罕见病患者的家庭孤注一掷的选择。
本案中，女孩的父母也是拿出了近86万美元，用于支持这类个体化治疗所有的开发和制备项目的进行。这种家庭自筹资金进行试验性治疗的模式，在罕见病的诊疗领域并不罕见，其原因无外乎罕见病患者基数太少，以至于科研团队、机构因利润考虑并不愿进行投入研发。
但这种孤注一掷的选择，却往往伴有信息上的极其不对等。
在本案中，已故女孩的父母后来就反馈，尽管已被告知治疗会伴随发烧、血小板降低等风险，但并未被告知孩子有可能在接受手术后死亡。也因为这种巨大的信息差，孩子是否可成为合适的试验样本，父母同样没有足够的判断能力。
而此事被曝光后，就有专业人士反馈，尽管基因编辑治疗可能是针对罕见病的灵药，但其更多是针对重症患者，对于是否可适用于涉案女孩这样的轻症患者值得商榷。美国病毒专家史蒂文∙格雷更是坦言，这起病例“根本不该进入临床试验”。
再次，女孩最终死亡的直接原因，被证实并非碱基编辑，而是作为将碱基基因送入大脑神经元的载体AAV。AAV作为一种病毒，本身并不致命，但如果植入人体的剂量过高，就会引发人体的免疫系统彻底失控。此前全球基因治疗的临床试验中，已有不少失败案例就是因为AAV剂量使用过高导致的患者死亡，而死亡病例中的儿童又往往是更高风险的群体。
在本案中，科研团队为了将完整的编辑器送入细胞，几乎使用了超过“常规用量数千倍”的试验剂量，但团队给药前只是给孩子做了抗体筛查，并未对已被此前的基因治疗技术反复提示的高危因素“高剂量、儿童患者、预存抗体阳性”等问题给予充分关注。而且，从术后的情况看，医疗团队也未针对患者事先准备充分的应急处置方案。这种应急方案的准备不足，也很难说不是科研团队的失职。
除了在风险检测、样本选择以及术后急救处置方面失守外，本案中进行基因编辑的团队最让人诟病之处还在于，在女孩的手术失败后，科研团队仍就此研究在《自然》上刊发论文，该论文宣扬科研团队已在小鼠身上成功完成了此项基因编辑试验，恢复了小鼠的蛋白表达，改善了小鼠的行为缺陷。论文发表后，国内不少科研管理平台甚至称这一成果是“国内自主碱基编辑技术向临床转化的重要突破”。
让人无法忽视的是，这篇文章根本未提及已进行的人体试验和在试验中已经去世的孩子，而在文章末尾的基金致谢里，也未提及此项研究受到患儿家庭近86万美元的研发费用的支持。
文章中被同样隐去的信息，还有此项试验适用于猕猴的毒性数据。如此草率的态度，不仅突破了医疗和学术伦理，也几乎将科研发表和学术成功完全置于人命安全之上。这不能不令人怀疑，对于这些科研工作者而言，医师道德和世俗成功究竟孰轻孰重。
据悉，在事故发生后，杨浦区卫生部门曾以未妥善监管试验、未按商业资助项目登记为由处罚医院，而负责医生则被点名，接受口头训诫。但这种小额罚款和口头训诫，与此次事件的严重程度相比，明显失衡。
贸然为高危人群进行风险极高的基因编辑治疗，甚至在治疗中未进行充分的风险告知和准备充分的应急处置，并在嗣后发表的相关文章中隐去负面数据和死亡病例，这些行为本身违背医学伦理和学术伦理，也应承担更大的法律责任。
案件中存在怎样的监管缺位？
前文已述，早在仇子龙团队针对猕猴的毒理报告出来之前，上海市杨浦区卫健委就已经批准了此项试验。之所以出现上述漏洞，又因为国内的基因治疗临床研究长期实行的“双轨制”：
一条是正规的药品注册路径，即企业为最终上市新药，须向国家药监局提交完整的临床前研究数据，申请临床试验许可，也须经过严格审评后才能开展试验，试验全程也受药监部门监管，所有不良事件都必须按规定上报；
与此同时，基因治疗临床研究还存在另一条更简易的路径，即由研究者发起，目的是做临床探索，积累科学数据，而不是为了直接申报上市。按旧有的管理规则，这类研究只需要通过医院的学术委员会和伦理委员会审查，就可以启动，并不需要国家药监局的审批。
这种路径设计的初衷是为了给罕见病、危重疾病留出灵活探索空间，以避免复杂冗长的药品审评流程延误患者的治疗时机。但其导致的问题是，伦理审查的权力被下放至普通医院。而医院中伦理委员会的成员，可能本身就是从事研发项目的专家，也可能对新兴技术缺少基本的判断能力。
在此次事件中，暴露出的更严重问题就是，杨浦区卫健委的伦理审查是在信息严重缺失，在对AAV的免疫毒性、使用风险缺少判断的前提下就同意对一个年仅6岁的孩子实施基因编辑治疗，这不能不说是伦理委员会的严重失职，也是此前这一领域行政监管的重大漏洞。
就在事件发生后的2025年10月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。相比已广泛展开的生物医学新技术，这项行政法规的颁布无疑是滞后的。该条例明确规定：
①对法律、行政法规和国家有关规定明令禁止的生物医学新技术，以及存在重大伦理问题的生物医学新技术，任何组织和个人不得开展临床研究；
②临床研究发起机构、临床研究机构不得向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用；
③实施生物医学新技术临床研究的机构必须是三级甲等医疗机构；
④临床研究机构应当自生物医学新技术临床研究通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案；
⑤严重不良事件必须按时限上报；
⑥临床研究发起机构、临床研究机构不得伪造、篡改、隐匿生物医学新技术临床研究记录和原始材料；等等。
存在违规行为的，该条例甚至规定最高可对临床研究机构进行500万元的罚款，相关人员还会被吊销医务人员执业证书并实施行业禁入。
由此来看，生物医学新技术临床研究的风险已被充分重视，而这部法规也旨在促进医学科学技术进步创新的同时，确保医疗质量安全，维护患者的尊严和健康。但这部行政法规自2026年5月起实施，非常遗憾地并不能适用于本案。
基因编辑在快速行驶时，也需及时踩下刹车
此事发生后，有人在呼吁加强监管，有人在强调基因技术的伦理边界，但这件事最须检讨的地方，可能不只在于继续追问基因编辑的边界到底在哪儿。
原因是对于诸多罕见病例，基因编辑治疗可能就是患者唯一的希望，相信从事此项工作的大部分科研人员也绝非要制造出“更高更快更强”的超人，而只是希望基因编辑技术能破解迄今无法解决的诊疗难题。
但，无论是医学诊疗，还是学术研究，都要遵守基本伦理。这些伦理包括，不能为了技术创新就全然不顾患者的生命安全；不能在发生医疗事故后，内部处理隐秘不报；在一个幼小的生命陨没后，不能仍旧着眼于科研发表，并在学术发表中完全隐去负面信息，并不对从事此类研究的同行进行任何警示。
20世纪末，美国一名18岁的青年在宾夕法尼亚大学接受基因治疗试验中，因严重的免疫反应而死亡。这场悲剧直接推动了美国对于整个基因治疗行业的监管重塑，尤其是确立了不良事件的强制上报制度。希望此次6岁女孩的死亡，同样能对我国的基因治疗带来警示，并最终促进对这一领域整体监管的提升。
日裔英籍作家石黑一雄曾在前几年出版了长篇小说《克拉拉与太阳》。小说中的很多处关于人类如何适用基因技术的描写，读来都让人惊悚。父母为了让孩子“更好”，就擅自对其使用基因提升技术，让基因而非阶层成为横亘于人类之间的壁垒；因为过度适用基因提升，父母在孩子可能即将死亡时，又希望机器人能延续孩子的生命；而被用以替代人类的机器人，即使其拥有了人类的情感，但也无法逃脱污染/健康的评价，并在被污染后接受报废的命运。
在这本书和此前的《莫失莫忘》中，石黑一直都在追问同一个问题：使人成为人的，到底是什么？那些新兴技术的发展所带来的，究竟是更大的幸福，还是更多的灾难？而仇子龙团队这起基因编辑治疗事故的发生，无疑让这些问题继续在我们的脑中盘桓回荡。
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主编｜萧轶
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